ਭਾਰਤੀ ਵਿਗਿਆਨੀਆਂ ਨੇ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਲਈ ਨਾਵਲ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਇਲਾਜ ਵਿਕਸਿਤ ਕੀਤਾ ਹੈ

ਭਾਰਤ ਵਿੱਚ ਵਿਗਿਆਨੀਆਂ ਨੇ ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਏ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਸਫਲਤਾ ਦੀ ਰਿਪੋਰਟ ਕੀਤੀ ਹੈ, ਇੱਕ ਦੁਰਲੱਭ ਖ਼ਾਨਦਾਨੀ ਸਥਿਤੀ ਜੋ ਇੱਕ ਨੁਕਸਦਾਰ ਜੀਨ ਦੇ ਨਤੀਜੇ ਵਜੋਂ ਹੁੰਦੀ ਹੈ ਜੋ ਗੰਭੀਰ, ਸਵੈ-ਚਾਲਤ ਅਤੇ ਸੰਭਾਵੀ ਤੌਰ ‘ਤੇ ਘਾਤਕ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੇ ਐਪੀਸੋਡਾਂ ਨੂੰ ਚਾਲੂ ਕਰਦੀ ਹੈ।

ਹਾਲਾਂਕਿ ਤਾਮਿਲਨਾਡੂ ਵਿੱਚ ਹੁਣ ਤੱਕ ਸਿਰਫ਼ ਪੰਜ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ‘ਤੇ ਇਹ ਟ੍ਰਾਇਲ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ, ਪਰ ਇਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਕਿਸੇ ਨੇ ਵੀ 14 ਮਹੀਨਿਆਂ ਦੀ ਔਸਤਨ ਫਾਲੋ-ਅਪ ਅਵਧੀ ਵਿੱਚ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੀਆਂ ਘਟਨਾਵਾਂ ਦੀ ਰਿਪੋਰਟ ਨਹੀਂ ਕੀਤੀ ਹੈ। ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਵਾਲੇ ਲੋਕਾਂ ਲਈ ਹਫਤਾਵਾਰੀ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਵਾਲੇ ਐਪੀਸੋਡ ਹੋਣਾ ਅਸਧਾਰਨ ਨਹੀਂ ਹੈ, ਜਿਸ ਲਈ ਵਾਰ-ਵਾਰ ਇਲਾਜ ਦੀ ਲੋੜ ਹੁੰਦੀ ਹੈ। ਅਧਿਐਨ ਦੇ ਨਤੀਜੇ ਪੀਅਰ-ਸਮੀਖਿਆ ਵਿੱਚ ਰਿਪੋਰਟ ਕੀਤੇ ਗਏ ਸਨ ਨਿਊ ਇੰਗਲੈਂਡ ਜਰਨਲ ਆਫ਼ ਮੈਡੀਸਨ (NEJM) ਇਸ ਹਫਤੇ ਦੇ ਸ਼ੁਰੂ ਵਿੱਚ.

ਟ੍ਰਾਇਲ ਦੀ ਅਗਵਾਈ ਸੈਂਟਰ ਫਾਰ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲ ਰਿਸਰਚ (CSCR) ਦੇ ਕ੍ਰਿਸ਼ਚੀਅਨ ਮੈਡੀਕਲ ਕਾਲਜ, ਵੇਲੋਰ ਦੇ ਆਲੋਕ ਸ਼੍ਰੀਵਾਸਤਵ ਨੇ ਕੀਤੀ ਅਤੇ ਬਾਇਓਟੈਕਨਾਲੋਜੀ ਦੇ ਕੇਂਦਰੀ ਵਿਭਾਗ ਦੁਆਰਾ ਵਿੱਤੀ ਸਹਾਇਤਾ ਕੀਤੀ ਗਈ।

ਇੱਕਮੁਸ਼ਤ ਹੱਲ

ਇਸ ਸਥਿਤੀ ਦੇ ਆਮ ਇਲਾਜ ਲਈ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਲਈ ‘ਕੱਟਣ ਦੇ ਕਾਰਕਾਂ’ ਦੇ ਟੀਕਿਆਂ ਦੇ ਨਾਲ, ਵਾਰ-ਵਾਰ ਅੰਤਰਾਲਾਂ ‘ਤੇ ਟੀਕੇ ਲਗਾਉਣ ਦੀ ਲੋੜ ਹੁੰਦੀ ਹੈ। ਹਾਲਾਂਕਿ, ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਇਲਾਜ ਇੱਕ ਵਾਰ ਦਾ ਹੱਲ ਹੋਣ ਦਾ ਵਾਅਦਾ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ ਪਾਈ ਗਈ ਇੱਕ ਜੀਨ ਇਸ ਨੂੰ ਕਾਫ਼ੀ ਥੱਕਣ ਵਾਲੇ ਕਾਰਕ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਲਈ ਸਿਖਾਉਂਦੀ ਹੈ ਜੋ ਅਜਿਹੇ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਨੂੰ ਰੋਕ ਸਕਦੀ ਹੈ।

ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਨੂੰ ਪੀੜਤਾਂ ਵਿੱਚ ਮੌਜੂਦ ਗਤਲੇ ਦੇ ਕਾਰਕਾਂ ਦੀ ਪ੍ਰਤੀਸ਼ਤਤਾ ਦੇ ਅਧਾਰ ਤੇ ਹਲਕੇ ਜਾਂ ਗੰਭੀਰ ਵਜੋਂ ਸ਼੍ਰੇਣੀਬੱਧ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ, ਸਥਿਤੀ ਦਾ ਵਧੇਰੇ ਆਮ ਸੰਸਕਰਣ, ਫੈਕਟਰ VIII ਨਾਮਕ ਖੂਨ ਦੇ ਜੰਮਣ ਵਾਲੇ ਕਾਰਕ ਦੀ ਅਣਹੋਂਦ ਕਾਰਨ ਹੁੰਦਾ ਹੈ। ਭਾਵੇਂ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਇੱਕ ਦੁਰਲੱਭ ਵਿਗਾੜ ਹੈ, ਭਾਰਤ ਵਿੱਚ ਦੁਨੀਆ ਦਾ ਦੂਜਾ ਸਭ ਤੋਂ ਵੱਡਾ ਮਰੀਜ਼ ਪੂਲ ਹੈ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਅੰਦਾਜ਼ਨ 40,000 ਤੋਂ 100,000 ਮਰੀਜ਼ ਹਨ।

ਟਰਾਮਾ ਦਿਮਾਗ ਨੂੰ ਮੁੜ ਚਾਲੂ ਕਰਦਾ ਹੈ: ਚੰਗਾ ਕਰਨ ਦੀ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆ ਕਿਵੇਂ ਦਿਖਾਈ ਦਿੰਦੀ ਹੈ?

ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਵਾਲੇ ਲੋਕਾਂ ਵਿੱਚ 1% ਤੋਂ ਘੱਟ ਗਤਲਾ ਹੋਣ ਦਾ ਕਾਰਕ ਹੁੰਦਾ ਹੈ, ਅਤੇ ਸਥਿਤੀ ਨੂੰ ਵਾਰ-ਵਾਰ ਫੈਕਟਰ VIII ਬਦਲਣ, ਮੋਨੋਕਲੋਨਲ ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼, ਜਾਂ ਅਜਿਹੇ ਪਦਾਰਥਾਂ ਦੁਆਰਾ ਪ੍ਰਬੰਧਿਤ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ ਜੋ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਜਾਂ ਰੋਕਣ ਲਈ ਕਾਰਕ VIII ਦੀ ਨਕਲ ਕਰਦੇ ਹਨ। ਸਥਿਤੀ ਦੀ ਪ੍ਰਕਿਰਤੀ ਅਤੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੀ ਮੁਕਾਬਲਤਨ ਘੱਟ ਗਿਣਤੀ ਦੇ ਕਾਰਨ, ਇਲਾਜ ਮਹਿੰਗਾ ਹੋ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਜਰਨਲ ਮਾਰਚ 2024 ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਖੋਜ ਅਧਿਐਨ helion ਇਹ ਅੰਦਾਜ਼ਾ ਲਗਾਇਆ ਗਿਆ ਹੈ ਕਿ ਭਾਰਤ ਵਿੱਚ 10 ਸਾਲਾਂ ਦੀ ਮਿਆਦ ਵਿੱਚ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਪ੍ਰਤੀ ਮਰੀਜ਼ ਦੀ ਲਾਗਤ $300,000 (ਜਾਂ ₹2.54 ਕਰੋੜ) ਹੋਵੇਗੀ।

ਸੁਰੱਖਿਅਤ, ਵਧੇਰੇ ਪ੍ਰਭਾਵੀ ਇਲਾਜ

ਇੱਥੇ ਸਿਰਫ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ – ਰੋਕਟੇਵੀਅਨ – ਜਿਸ ਨੂੰ ਯੂਐਸ ਫੂਡ ਐਂਡ ਡਰੱਗ ਐਡਮਨਿਸਟ੍ਰੇਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ 2023 ਵਿੱਚ ਵਪਾਰਕ ਵਰਤੋਂ ਲਈ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਸੀ। ਇਸਦੀ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ 112 ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਇੱਕ ਸਮੂਹ ਦੇ ਨਤੀਜਿਆਂ ਦੇ ਅਧਾਰ ਤੇ ਸਥਾਪਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ ਜੋ ਰੋਕਟੇਵੀਅਨ ਇਲਾਜ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਘੱਟੋ ਘੱਟ 3 ਸਾਲਾਂ ਤੱਕ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ। ਨਿਵੇਸ਼ ਦੇ ਬਾਅਦ, ਔਸਤ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੀਆਂ ਘਟਨਾਵਾਂ ਬੇਸਲਾਈਨ ‘ਤੇ ਪ੍ਰਤੀ ਸਾਲ 5.4 ਹੈਮਰੇਜ ਤੋਂ ਘਟ ਕੇ 2.6 ਹੈਮਰੇਜ ਪ੍ਰਤੀ ਸਾਲ ਹੋ ਗਈਆਂ। US FDA ਦੇ ਅਨੁਸਾਰ, Roctavian ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਜ਼ਿਆਦਾਤਰ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਨੂੰ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਅਤੇ ਸੁਰੱਖਿਅਤ ਬਣਾਉਣ ਲਈ ਉਹਨਾਂ ਦੇ ਇਮਿਊਨ ਸਿਸਟਮ ਨੂੰ ਦਬਾਉਣ ਲਈ ਕੋਰਟੀਕੋਸਟੀਰੋਇਡ ਵੀ ਦਿੱਤੇ ਗਏ ਸਨ।

Roctavian ਇੱਕ ਕੈਰੀਅਰ ਜਾਂ ਵੈਕਟਰ ਦੇ ਤੌਰ ਤੇ ਇੱਕ ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਕੇ ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ ਉਪਚਾਰਕ ਜੀਨ ਲੈ ਕੇ ਕੰਮ ਕਰਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਫੈਕਟਰ VIII ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਵਿੱਚ ਜਿਗਰ ਨੂੰ ਸ਼ਾਮਲ ਕਰਦਾ ਹੈ। CMC ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ ਵਿੱਚ, ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਇੱਕ ਹੋਰ ਕਿਸਮ ਦੇ ਵੈਕਟਰ, ਜਿਸਨੂੰ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਸ ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੇ ਹੋਏ ਕਲੋਟਿੰਗ ਫੈਕਟਰ ਜੀਨਾਂ ਨਾਲ ਜੋੜਿਆ ਗਿਆ ਸੀ।

ਨੇਤਰ ਵਿਗਿਆਨ ਵਿੱਚ AI ਦੀਆਂ ਬੇਅੰਤ ਸੰਭਾਵਨਾਵਾਂ ਅਤੇ ਵਿਹਾਰਕ ਵਰਤੋਂ

‘ਬੇਮਿਸਾਲ’

ਇਹ ਪਹੁੰਚ, ਲੇਖਕ ਆਪਣੇ ਪੇਪਰ ਵਿੱਚ ਕਹਿੰਦੇ ਹਨ, ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਨ ਨਾਲੋਂ ਸੁਰੱਖਿਅਤ ਹੈ, ਅਤੇ ਸੰਭਾਵੀ ਤੌਰ ‘ਤੇ ਬੱਚਿਆਂ ਲਈ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਇਲਾਜਾਂ ਨੂੰ ਖੋਲ੍ਹਦਾ ਹੈ।

ਇੱਕ ਸੁਤੰਤਰ ਮਾਹਰ ਨੇ ਅਧਿਐਨ ਨੂੰ “ਬੇਮਿਸਾਲ” ਦੱਸਿਆ.

“ਇਹ ਬੁਨਿਆਦੀ ਅਧਿਐਨ ਕਈ ਕਾਰਨਾਂ ਕਰਕੇ ਧਿਆਨ ਦੇਣ ਯੋਗ ਹੈ। ਪਹਿਲਾਂ, ਇਹ ਸਥਾਪਿਤ ਕਰਦਾ ਹੈ ਕਿ ਨਵੀਂ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀਆਂ ਨੂੰ ਸ਼ਾਮਲ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਅਧਿਐਨਾਂ ਨੂੰ ਸ਼ੁਰੂ ਕਰਨਾ ਅਤੇ ਲਾਗੂ ਕਰਨਾ ਭਾਰਤ ਵਰਗੀਆਂ ਸਰੋਤ-ਪ੍ਰਤੀਬੰਧਿਤ ਸੈਟਿੰਗਾਂ ਵਿੱਚ ਵੀ ਸੰਭਵ ਹੈ, ”ਐਨਈਜੇਐਮ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਸੰਪਾਦਕੀ ਵਿੱਚ ਜੌਨੀ ਮਹਲੰਗੂ ਨੇ ਕਿਹਾ। ,[There is] ਭਾਰਤ ਵਿੱਚ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਨਿਰਮਾਣ ਨੂੰ ਸਥਾਨਕ ਬਣਾਉਣ ਦੀ ਸਮਰੱਥਾ, ਜਿਸਦੇ ਨਤੀਜੇ ਵਜੋਂ ਲਾਗਤ ਘੱਟ ਹੁੰਦੀ ਹੈ ਅਤੇ ਭਾਰਤ ਤੋਂ ਬਾਹਰ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਤੱਕ ਪਹੁੰਚ ਵਿੱਚ ਵਾਧਾ ਹੁੰਦਾ ਹੈ। ਇਹ ਸਫਲਤਾ ਹੋਰ ਰੁਕਾਵਟਾਂ ਨੂੰ ਦੂਰ ਕਰ ਸਕਦੀ ਹੈ, ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਜਿਗਰ ਦੀ ਸਿਹਤ ਅਤੇ ਪਰਿਪੱਕਤਾ, ਅਤੇ ਇਮਯੂਨੋਸਪਰੈਸਿਵ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਲੋੜ, ”ਡਾ. ਮਹਲੰਗੂ ਨੇ ਕਿਹਾ।