ਐਫ.ਡੀ.ਏ. ਨੇ ਦੁਰਲੱਭ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਲਈ ਕਸਟਮਾਈਜ਼ਡ ਦਵਾਈਆਂ ਅਤੇ ਇਲਾਜਾਂ ਨੂੰ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦੇਣ ਲਈ ਨਵੀਂ ਪ੍ਰਣਾਲੀ ਦਾ ਪ੍ਰਸਤਾਵ ਕੀਤਾ ਹੈ

ਫੈਡਰਲ ਸਿਹਤ ਅਧਿਕਾਰੀਆਂ ਨੇ ਸੋਮਵਾਰ ਨੂੰ ਇਲਾਜ ਲਈ ਮੁਸ਼ਕਲ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਕਸਟਮਾਈਜ਼ਡ ਇਲਾਜਾਂ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਨੂੰ ਹੁਲਾਰਾ ਦੇਣ ਲਈ ਇੱਕ ਪ੍ਰਸਤਾਵ ਦਾ ਪਰਦਾਫਾਸ਼ ਕੀਤਾ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਦੁਰਲੱਭ ਜੈਨੇਟਿਕ ਸਥਿਤੀਆਂ ਵੀ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਡਰੱਗ ਉਦਯੋਗ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਤੋਂ ਗੈਰ-ਲਾਭਕਾਰੀ ਮੰਨਿਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।

ਜੇਕਰ ਫੂਡ ਐਂਡ ਡਰੱਗ ਐਡਮਿਨਿਸਟ੍ਰੇਸ਼ਨ ਦੇ ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਦਿਸ਼ਾ-ਨਿਰਦੇਸ਼ ਲਾਗੂ ਕੀਤੇ ਜਾਂਦੇ ਹਨ, ਤਾਂ ਇਹ ਉਹਨਾਂ ਕਸਟਮ ਇਲਾਜਾਂ ਲਈ ਰਾਹ ਪੱਧਰਾ ਕਰੇਗਾ ਜੋ ਵੱਡੇ ਅਧਿਐਨ ਕਰਨ ਦੀਆਂ ਚੁਣੌਤੀਆਂ ਦੇ ਕਾਰਨ ਸਿਰਫ ਥੋੜ੍ਹੇ ਜਿਹੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਟੈਸਟ ਕੀਤੇ ਗਏ ਹਨ। FDA ਘੋਸ਼ਣਾ ਵਿੱਚ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਤੌਰ ‘ਤੇ ਜੀਨ ਸੰਪਾਦਨ ਦਾ ਜ਼ਿਕਰ ਹੈ, ਹਾਲਾਂਕਿ ਏਜੰਸੀ ਦੇ ਅਧਿਕਾਰੀਆਂ ਨੇ ਕਿਹਾ ਕਿ ਨਵੀਂ ਪਹੁੰਚ ਨੂੰ ਹੋਰ ਦਵਾਈਆਂ ਅਤੇ ਇਲਾਜਾਂ ਦੁਆਰਾ ਵੀ ਵਰਤਿਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ।

ਇਹ ਦੁਰਲੱਭ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ‘ਤੇ ਕੇਂਦ੍ਰਿਤ ਮਰੀਜ਼ਾਂ, ਵਕੀਲਾਂ ਅਤੇ ਖੋਜਕਰਤਾਵਾਂ ਦੁਆਰਾ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਤੋਂ ਮੰਗ ਕੀਤੀ ਗਈ ਇੱਕ ਤਬਦੀਲੀ ਹੈ, ਜੋ ਅਕਸਰ ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲ ਉਦਯੋਗ ਦੇ ਵਪਾਰਕ ਮਾਡਲ ਜਾਂ FDA ਦੀ ਰਵਾਇਤੀ ਦਵਾਈ-ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਪ੍ਰਣਾਲੀ ਵਿੱਚ ਫਿੱਟ ਨਹੀਂ ਬੈਠਦੀਆਂ ਹਨ।

ਐਫਡੀਏ ਕਮਿਸ਼ਨਰ ਮਾਰਟੀ ਮੈਕਰੀ ਨੇ ਇੱਕ ਰੀਲੀਜ਼ ਵਿੱਚ ਕਿਹਾ, “ਵਿਗਿਆਨਕ ਪ੍ਰਗਤੀ ਨੂੰ ਉਤੇਜਿਤ ਕਰਨ ਅਤੇ ਦੁਰਲੱਭ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਤੋਂ ਪੀੜਤ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਵਧੇਰੇ ਇਲਾਜ ਅਤੇ ਅਰਥਪੂਰਨ ਇਲਾਜ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਨ ਲਈ ਰੁਕਾਵਟਾਂ ਨੂੰ ਦੂਰ ਕਰਨਾ ਅਤੇ ਰੈਗੂਲੇਟਰੀ ਲਚਕਤਾ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਨਾ ਸਾਡੀ ਤਰਜੀਹ ਹੈ।”

ਇਹ ਘੋਸ਼ਣਾ ਮੈਕਰੀ ਦੇ ਇੱਕ ਹਫ਼ਤੇ ਬਾਅਦ ਆਈ ਹੈ ਜਦੋਂ FDA ਮਿਆਰੀ ਦਵਾਈਆਂ ਦੀਆਂ ਸਮੀਖਿਆਵਾਂ ਲਈ ਦੋ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ਾਂ ਦੀ ਲੋੜ ਦੇ ਆਪਣੇ ਦਹਾਕਿਆਂ ਪੁਰਾਣੇ ਮਿਆਰ ਨੂੰ ਹਟਾ ਦੇਵੇਗਾ। ਇਹ FDA ਮਾਪਦੰਡਾਂ ਅਤੇ ਮਾਪਦੰਡਾਂ ਵਿੱਚ ਤਬਦੀਲੀਆਂ ਦੀ ਇੱਕ ਲੜੀ ਵਿੱਚ ਨਵੀਨਤਮ ਸੀ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਬਹੁਤ ਸਾਰੇ ਏਜੰਸੀ ਨਿਯਮਾਂ ਨੂੰ ਅਪਡੇਟ ਕਰਨ ਲਈ ਰਵਾਇਤੀ ਤੌਰ ‘ਤੇ ਵਰਤੀਆਂ ਜਾਂਦੀਆਂ ਸੰਘੀ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆਵਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਨਹੀਂ ਲੰਘੀਆਂ ਸਨ।

ਸੀਨੀਅਰ ਐਫਡੀਏ ਅਧਿਕਾਰੀਆਂ ਨੇ ਕਿਹਾ ਕਿ ਸੋਮਵਾਰ ਨੂੰ ਪ੍ਰਸਤਾਵਿਤ ਰੂਟ ਸਮੇਤ ਹਾਲ ਹੀ ਦੇ ਬਦਲਾਅ, ਨਵੇਂ ਐਫਡੀਏ ਮਾਪਦੰਡਾਂ ਦਾ ਗਠਨ ਨਹੀਂ ਕਰਦੇ ਹਨ। FDA ਇਸ ਨੂੰ ਅੰਤਿਮ ਰੂਪ ਦੇਣ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ 60 ਦਿਨਾਂ ਲਈ ਇਸਦੇ ਡਰਾਫਟ ਮਾਰਗਦਰਸ਼ਨ ‘ਤੇ ਟਿੱਪਣੀਆਂ ਲਵੇਗਾ।

ਹਾਲ ਹੀ ਦੇ ਸਾਲਾਂ ਵਿੱਚ, ਅਕਾਦਮਿਕ ਖੋਜਕਰਤਾਵਾਂ ਨੇ ਦਿਖਾਇਆ ਹੈ ਕਿ ਉਹ ਇੱਕ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਜੈਨੇਟਿਕ ਕੋਡ ਵਿੱਚ ਵਿਅਕਤੀਗਤ ਨੁਕਸ ਨੂੰ ਠੀਕ ਕਰਨ ਲਈ ਉੱਭਰ ਰਹੀ ਤਕਨਾਲੋਜੀ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ। ਪਿਛਲੇ ਸਾਲ, ਫਿਲਡੇਲ੍ਫਿਯਾ ਦੇ ਚਿਲਡਰਨ ਹਸਪਤਾਲ ਅਤੇ ਪੈਨਸਿਲਵੇਨੀਆ ਯੂਨੀਵਰਸਿਟੀ ਦੀ ਇੱਕ ਟੀਮ ਨੇ ਇੱਕ ਦੁਰਲੱਭ ਬਿਮਾਰੀ ਨਾਲ ਪੈਦਾ ਹੋਏ ਬੱਚੇ ਦਾ ਇਲਾਜ ਕਰਨ ਲਈ ਨੋਬਲ ਪੁਰਸਕਾਰ ਜੇਤੂ ਜੀਨ ਸੰਪਾਦਨ ਟੂਲ CRISPR ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੇ ਹੋਏ ਇੱਕ ਥੈਰੇਪੀ ਤਿਆਰ ਕੀਤੀ ਹੈ ਜੋ ਖੂਨ ਵਿੱਚ ਅਮੋਨੀਆ ਨੂੰ ਬਣਾਉਣ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਦੀ ਹੈ।

ਪਰੰਪਰਾਗਤ ਤੌਰ ‘ਤੇ, ਐੱਫ.ਡੀ.ਏ. ਨੂੰ ਦਵਾਈ ਨਿਰਮਾਤਾਵਾਂ ਨੂੰ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਧਿਐਨਾਂ ਵਿੱਚ ਉਹਨਾਂ ਦੇ ਪ੍ਰਯੋਗਾਤਮਕ ਇਲਾਜਾਂ ਦੀ ਸੁਰੱਖਿਆ ਅਤੇ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਦਾ ਪ੍ਰਦਰਸ਼ਨ ਕਰਨ ਦੀ ਲੋੜ ਹੁੰਦੀ ਹੈ ਜੋ ਇਲਾਜ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਇੱਕ ਸਮੂਹ ਦੀ ਤੁਲਨਾ ਧੋਖੇ ਨਾਲ ਇਲਾਜ ਜਾਂ ਵਿਕਲਪਕ ਦਖਲਅੰਦਾਜ਼ੀ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਦੂਜੇ ਨਾਲ ਕਰਦੇ ਹਨ। ਜਿੰਨੇ ਜ਼ਿਆਦਾ ਮਰੀਜ਼ ਦਾਖਲ ਹੋਣਗੇ, ਸਬੂਤ ਓਨੇ ਹੀ ਮਜ਼ਬੂਤ ​​ਹੋਣਗੇ।

ਪਰ ਅਜਿਹੀਆਂ ਸਥਿਤੀਆਂ ਲਈ ਜੋ ਦੁਨੀਆ ਭਰ ਦੇ ਲੋਕਾਂ ਦੇ ਇੱਕ ਛੋਟੇ ਹਿੱਸੇ ਨੂੰ ਪ੍ਰਭਾਵਤ ਕਰ ਸਕਦੀਆਂ ਹਨ, ਡਰੱਗ ਕੰਪਨੀਆਂ ਕੋਲ ਇੱਕ ਅਧਿਐਨ ਨੂੰ ਪੂਰਾ ਕਰਨ ਅਤੇ ਇਸਨੂੰ FDA ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆ ਦੁਆਰਾ ਲਿਆਉਣ ਲਈ ਲੋੜੀਂਦੇ ਲੱਖਾਂ ਡਾਲਰਾਂ ਦਾ ਨਿਵੇਸ਼ ਕਰਨ ਲਈ ਅਕਸਰ ਬਹੁਤ ਘੱਟ ਪ੍ਰੇਰਣਾ ਹੁੰਦੀ ਹੈ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਦਹਾਕਾ ਜਾਂ ਵੱਧ ਸਮਾਂ ਲੱਗ ਸਕਦਾ ਹੈ।

ਸੋਮਵਾਰ ਨੂੰ ਘੋਸ਼ਿਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਮਾਰਗ ਪ੍ਰਯੋਗਾਤਮਕ ਇਲਾਜਾਂ ਨੂੰ ਅਧਿਕਾਰਤ ਕਰਨ ਲਈ ਇੱਕ ਪ੍ਰਮਾਣਿਤ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆ ਬਣਾਏਗਾ ਅਤੇ, ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਤੌਰ ‘ਤੇ, ਕੰਪਨੀਆਂ ਨੂੰ ਉਹਨਾਂ ਦਾ ਵਪਾਰੀਕਰਨ ਕਰਨ ਦੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਦੇਵੇਗਾ।

FDA ਪਹਿਲਾਂ ਹੀ ਉਹਨਾਂ ਲੋਕਾਂ ਲਈ ਪ੍ਰਯੋਗਾਤਮਕ ਦਵਾਈਆਂ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਨੂੰ ਅਧਿਕਾਰਤ ਕਰਦਾ ਹੈ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ “ਦਇਆਵਾਨ ਵਰਤੋਂ” ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਕੋਲ ਕੋਈ ਹੋਰ ਡਾਕਟਰੀ ਵਿਕਲਪ ਨਹੀਂ ਹਨ। ਪਰ ਇਹ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆ ਨੈਵੀਗੇਟ ਕਰਨ ਲਈ ਔਖੀ ਹੈ ਅਤੇ ਕੰਪਨੀਆਂ ਜਾਂ ਖੋਜਕਰਤਾਵਾਂ ਨੂੰ ਉਹਨਾਂ ਇਲਾਜਾਂ ਤੋਂ ਮੁਨਾਫ਼ਾ ਕਮਾਉਣ ਤੋਂ ਸਖ਼ਤੀ ਨਾਲ ਰੋਕਦੀ ਹੈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਦੀ FDA ਦੁਆਰਾ ਜਾਂਚ ਨਹੀਂ ਕੀਤੀ ਗਈ ਹੈ।

ਨਵੇਂ ਮਾਰਗ ਦਾ ਨਾਮ – ਪ੍ਰਸ਼ੰਸਾਯੋਗ ਵਿਧੀ – ਉਹਨਾਂ ਮਾਪਦੰਡਾਂ ਦਾ ਹਵਾਲਾ ਹੈ ਜਿਸਦੀ FDA ਰੈਗੂਲੇਟਰਾਂ ਨੂੰ ਕਿਸੇ ਵੀ ਪ੍ਰਯੋਗਾਤਮਕ ਇਲਾਜ ਨੂੰ ਹਰੀ ਰੋਸ਼ਨੀ ਦੇਣ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ ਲੋੜ ਹੋਵੇਗੀ।

FDA ਅਧਿਕਾਰੀਆਂ ਦਾ ਕਹਿਣਾ ਹੈ ਕਿ ਪਹੁੰਚ ਉਹਨਾਂ ਸਥਿਤੀਆਂ ਲਈ ਰਾਖਵੀਂ ਰੱਖੀ ਜਾਵੇਗੀ ਜੋ ਚੰਗੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਸਮਝੀਆਂ ਜਾਂਦੀਆਂ ਹਨ ਅਤੇ ਜਿੱਥੇ ਇਹ ਸੋਚਣ ਦਾ ਕੋਈ ਕਾਰਨ ਹੈ ਕਿ ਥੈਰੇਪੀ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਅੰਤਰੀਵ ਜੈਨੇਟਿਕ ਜਾਂ ਸੈਲੂਲਰ ਜੀਵ ਵਿਗਿਆਨ ‘ਤੇ ਕੰਮ ਕਰੇਗੀ। ਖੋਜਕਰਤਾਵਾਂ ਨੂੰ ਇਹ ਵੀ ਪੁਸ਼ਟੀ ਕਰਨੀ ਚਾਹੀਦੀ ਹੈ ਕਿ ਥੈਰੇਪੀ ਨੇ ਮਰੀਜ਼ ਦੀ ਜੈਨੇਟਿਕ ਜਾਂ ਜੈਵਿਕ ਅਸਧਾਰਨਤਾ ਨੂੰ ਸਫਲਤਾਪੂਰਵਕ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਇਆ ਹੈ।