ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਦਾ ਇਲਾਜ ਕਿਵੇਂ ਕਰ ਸਕਦੀ ਹੈ? , ਪ੍ਰੀਮੀਅਮ ਦੀ ਵਿਆਖਿਆ ਕੀਤੀ

ਹੁਣ ਤੱਕ ਦੀ ਕਹਾਣੀ: ਕ੍ਰਿਸ਼ਚੀਅਨ ਮੈਡੀਕਲ ਕਾਲਜ, ਵੇਲੋਰ ਦੇ ਡਾਕਟਰੀ ਖੋਜਕਰਤਾਵਾਂ ਨੇ ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਏ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਜੀਨ-ਥੈਰੇਪੀ ਨੂੰ ਸਫਲਤਾਪੂਰਵਕ ਲਾਗੂ ਕਰਨ ਦੀ ਰਿਪੋਰਟ ਦਿੱਤੀ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਇੱਕ ਨੁਕਸਦਾਰ ਜੀਨ ਦੇ ਨਤੀਜੇ ਵਜੋਂ ਇੱਕ ਦੁਰਲੱਭ, ਖ਼ਾਨਦਾਨੀ ਸਥਿਤੀ ਹੈ ਜੋ ਕਿ ਗੰਭੀਰ, ਸਵੈਚਲਿਤ ਅਤੇ ਘਾਤਕ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਦੀ ਹੈ।

ਆਮ ਇਲਾਜ ਕੀ ਹੈ?

ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਪ੍ਰਾਇਮਰੀ ਪਹੁੰਚ ਨੂੰ ਰਿਪਲੇਸਮੈਂਟ ਥੈਰੇਪੀ ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਕਿਉਂਕਿ ਇਹ ਬਿਮਾਰੀ ਇੱਕ ਅਜਿਹੀ ਸਥਿਤੀ ਹੈ ਜੋ ਖੂਨ ਵਗਣ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਲਈ ਜ਼ਰੂਰੀ ਹੈ – ਰਿਪਲੇਸਮੈਂਟ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿੱਚ ਹੌਲੀ-ਹੌਲੀ ਇੱਕ ਨਾੜੀ ਵਿੱਚ ਟੀਕਾ ਲਗਾਉਣਾ, ਕਲੋਟਿੰਗ ਫੈਕਟਰ VIII (ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਏ ਲਈ) ਜਾਂ ਸੰਘਣੇ ਫੈਕਟਰ IX (ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਲਈ) ਸ਼ਾਮਲ ਹੁੰਦਾ ਹੈ ). , ਕਲੋਟਿੰਗ-ਫੈਕਟਰ ਗਾੜ੍ਹਾਪਣ ਮਨੁੱਖੀ ਖੂਨ ਤੋਂ ਪ੍ਰਾਪਤ ਅਤੇ ਨਿਰਮਿਤ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਜਿਸਦਾ ਹੈਪੇਟਾਈਟਸ ਵਰਗੀਆਂ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦੇ ਫੈਲਣ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਲਈ ਸਹੀ ਢੰਗ ਨਾਲ ਜਾਂਚ ਅਤੇ ਜਾਂਚ ਕੀਤੀ ਜਾਣੀ ਚਾਹੀਦੀ ਹੈ। ਕਲੋਟਿੰਗ-ਫੈਕਟਰ ਗਾੜ੍ਹਾਪਣ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਨਾ ਵੀ ਸੰਭਵ ਹੈ ਜੋ ਮਨੁੱਖੀ ਖੂਨ ਦੇ ਥੱਕੇ ਨਾਲ ਨਹੀਂ ਬਣੇ ਹੁੰਦੇ ਹਨ, ਹਾਲਾਂਕਿ ਖੂਨ ਦੇ ਟੀਕੇ ਲਗਾਉਣ ਨਾਲ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦੇ ਸੰਕਰਮਣ ਦਾ ਜੋਖਮ ਬਹੁਤ ਘੱਟ ਹੁੰਦਾ ਹੈ। ਇਹਨਾਂ ਨੂੰ ਰੀਕੌਂਬੀਨੈਂਟ ਕਲੋਟਿੰਗ ਫੈਕਟਰ ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਇਹਨਾਂ ਨੂੰ ਆਸਾਨੀ ਨਾਲ ਸਟੋਰ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ, ਮਿਲਾਇਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਘਰ ਵਿੱਚ ਵਰਤਿਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਲਈ ਨਿਯਮਿਤ ਤੌਰ ‘ਤੇ ਰਿਪਲੇਸਮੈਂਟ ਥੈਰੇਪੀ ਨਾਲ ਆਪਣੇ ਆਪ ਨੂੰ ਟੀਕਾ ਲਗਵਾ ਸਕਦੇ ਹਨ, ਅਤੇ ਇਸ ਦਾ ਉਦੇਸ਼ ਅਚਾਨਕ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਵਾਲੇ ਐਪੀਸੋਡਾਂ ਨੂੰ ਰੋਕਣਾ ਹੈ। ਕਲੋਟਿੰਗ ਕਾਰਕਾਂ ਦੇ ਨਾਲ ਇੱਕ ਚੁਣੌਤੀ ਇਹ ਹੈ ਕਿ ਸਰੀਰ ਦੇ ਆਪਣੇ ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ ਕੰਮ ਕਰਨ ਦਾ ਮੌਕਾ ਮਿਲਣ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ ਗਤਲਾ ਬਣਾਉਣ ਵਾਲੇ ਕਾਰਕ ਨੂੰ ਨਸ਼ਟ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ ਅਤੇ ਰਿਪਲੇਸਮੈਂਟ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਪੂਰੇ ਵਿਚਾਰ ਨੂੰ ਅਸਫਲ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ। ਇਲਾਜ ਦੇ ਹੋਰ ਰੂਪਾਂ ਵਿੱਚ ਡੈਸਮੋਪ੍ਰੇਸਿਨ (DDAVP), ਇੱਕ ਮਨੁੱਖ ਦੁਆਰਾ ਬਣਾਇਆ ਗਿਆ ਹਾਰਮੋਨ ਸ਼ਾਮਲ ਹੈ ਜੋ ਹਲਕੇ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਵਾਲੇ ਲੋਕਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਵਰਤਿਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। DDAVP ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਜਾਂ ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਨਹੀਂ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ। ਇਹ ਹਾਰਮੋਨ ਖੂਨ ਵਿੱਚ ਜੰਮਣ ਵਾਲੇ ਤੱਤਾਂ ਦੇ ਪੱਧਰ ਨੂੰ ਵਧਾਉਂਦਾ ਹੈ। ,

ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਵਿੱਚ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਕੀ ਹੈ?

X ਕ੍ਰੋਮੋਸੋਮ ‘ਤੇ ਨੁਕਸਦਾਰ ਜੀਨ ਦੇ ਕਾਰਨ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਵਰਗੀਆਂ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਉੱਭਰ ਰਹੇ ਤਰੀਕਿਆਂ ਵਿੱਚੋਂ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ। ਇੱਥੇ ਇੱਕ ‘ਸੋਧੇ ਹੋਏ’ ਜੀਨ ਦੀਆਂ ਕਾਪੀਆਂ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਪਾਈਆਂ ਜਾਂਦੀਆਂ ਹਨ, ਇਹ ਵਿਚਾਰ ਇਹ ਹੈ ਕਿ ਇਸ ਦੇ ਨਤੀਜੇ ਵਜੋਂ – ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਮਾਮਲੇ ਵਿੱਚ – ਜ਼ਰੂਰੀ ਗਤਲਾ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਕਾਰਕ ਦਾ ਆਮ ਪ੍ਰਗਟਾਵਾ ਹੋਵੇਗਾ। ਹੁਣ ਤੱਕ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਲਈ ਸਿਰਫ਼ ਇੱਕ ਯੂਐਸ ਫੂਡ ਐਂਡ ਡਰੱਗ ਐਡਮਨਿਸਟ੍ਰੇਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ। Roctavian ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਇਹ ਇੱਕ ਐਡੀਨੋ-ਸਬੰਧਿਤ ਵਾਇਰਸ ਵੈਕਟਰ-ਅਧਾਰਿਤ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਅਤੇ ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਵਾਲੇ ਬਾਲਗਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਸਿਰਫ 2023 ਵਿੱਚ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਹੈ, ਅਤੇ ਇਹ ਸਿਰਫ਼ ਉਹਨਾਂ ਲਈ ਹੈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚ ਐਡੀਨੋ-ਸੰਬੰਧਿਤ ਵਾਇਰਸ ਪਹਿਲਾਂ ਤੋਂ ਮੌਜੂਦ ਨਹੀਂ ਹਨ ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ Roctavian ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰ ਹੁੰਦਾ ਹੈ ਜੋ clotting ਫੈਕਟਰ VIII ਲਈ ਲੋੜੀਂਦਾ ਜੀਨ ਰੱਖਦਾ ਹੈ। ਜੀਨ FVIII ਦੇ ਖੂਨ ਦੇ ਪੱਧਰ ਨੂੰ ਵਧਾਉਣ ਅਤੇ ਬੇਕਾਬੂ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੇ ਜੋਖਮ ਨੂੰ ਘਟਾਉਣ ਲਈ ਜਿਗਰ ਵਿੱਚ ਪ੍ਰਗਟ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਇਲਾਜ ਦੀ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ 112 ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਨਤੀਜਿਆਂ ਦੇ ਆਧਾਰ ‘ਤੇ ਸਥਾਪਿਤ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ ਜੋ ਰੋਕਟੇਵਿਅਨ ਇਲਾਜ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਘੱਟੋ-ਘੱਟ ਤਿੰਨ ਸਾਲਾਂ ਤੱਕ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ। ਨਿਵੇਸ਼ ਦੇ ਬਾਅਦ, ਔਸਤ ਸਾਲਾਨਾ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੀ ਦਰ ਬੇਸਲਾਈਨ ‘ਤੇ ਪ੍ਰਤੀ ਸਾਲ 5.4 ਹੈਮਰੇਜ ਤੋਂ ਘਟ ਕੇ 2.6 ਹੈਮਰੇਜ ਪ੍ਰਤੀ ਸਾਲ ਹੋ ਗਈ। Roctavian ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਜ਼ਿਆਦਾਤਰ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੇ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਨੂੰ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਅਤੇ ਸੁਰੱਖਿਅਤ ਬਣਾਉਣ ਲਈ ਇਮਿਊਨ ਸਿਸਟਮ ਨੂੰ ਦਬਾਉਣ ਲਈ ਕੋਰਟੀਕੋਸਟੀਰੋਇਡ ਵੀ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤੇ। Roctavian ਲਈ ਇਲਾਜ ਪ੍ਰਤੀਕਿਰਿਆ ਸਮੇਂ ਦੇ ਨਾਲ ਘੱਟ ਸਕਦੀ ਹੈ।

ਵੇਲੋਰ ਮੁਕੱਦਮਾ ਕਿਵੇਂ ਵੱਖਰਾ ਸੀ?

ਇਸ ਪਹੁੰਚ ਵਿੱਚ ਮੁੱਖ ਅੰਤਰ ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਦੀ ਬਜਾਏ ਵੈਕਟਰ ਵਜੋਂ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਸ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਹੈ। ਕਿਉਂਕਿ ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਦੀ ਲਾਗ ਲੋਕਾਂ ਵਿੱਚ ਕਾਫ਼ੀ ਆਮ ਹੈ, ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ ਹੋਣ ਦੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਕਾਫ਼ੀ ਜ਼ਿਆਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਇਹ ਅਸਲ ਵਿੱਚ ਰੋਕਟੇਵੀਅਨ ਵਰਗੇ ਇਲਾਜਾਂ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਨ ਵਾਲਿਆਂ ਲਈ ਉਲਟ ਹੋ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਸ ਦੀ ਲਾਗ ਘੱਟ ਆਮ ਹੋ ਜਾਂਦੀ ਹੈ, ਇਹ ਉਮੀਦ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ ਕਿ ਘੱਟ ਲੋਕਾਂ ਵਿੱਚ ਇਸਦੇ ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ ਹੋਣਗੇ, ਜੋ ਉਹਨਾਂ ਨੂੰ ਇਲਾਜ ਵਿੱਚ ਵਧੇਰੇ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਬਣਾਉਂਦੇ ਹਨ। ਇਸ ਤੋਂ ਇਲਾਵਾ, ਭਾਰਤੀ ਪਹੁੰਚ ਇੱਕ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰ ਦੇ ਨਾਲ ਬਾਲਗ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਜੀਨ ਟ੍ਰਾਂਸਫਰ ‘ਤੇ ਨਿਰਭਰ ਕਰਦੀ ਹੈ ਜੋ ਇੱਕ ਗੈਰ-ਏਕੀਕ੍ਰਿਤ AAV ਵੈਕਟਰ ਦੁਆਰਾ ਹੈਪੇਟੋਸਾਈਟ, ਜਾਂ ਜਿਗਰ ਦੇ ਸੈੱਲ ਵਿੱਚ ਵਿਵੋ ਟ੍ਰਾਂਸਫਰ ਦੀ ਬਜਾਏ ਸਰੀਰ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਨਾਲ ਏਕੀਕ੍ਰਿਤ ਹੁੰਦੀ ਹੈ। ਇਸ ਪਹੁੰਚ ਦਾ ਫਾਇਦਾ ਬਿਨਾਂ ਕਿਸੇ ਮਾੜੇ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਦੇ ਲੋੜੀਂਦੀ ਮਾਤਰਾ ਵਿੱਚ ਕਲੋਟਿੰਗ ਫੈਕਟਰ ਦੇ ਭਰੋਸੇਮੰਦ, ਜੀਵਨ ਭਰ ਉਤਪਾਦਨ ਦੀ ਉਮੀਦ ਹੈ। ਹਾਲਾਂਕਿ ਇਹ ਪਰੀਖਣ ਵੇਲੋਰ ਵਿੱਚ ਸਿਰਫ਼ ਪੰਜ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ‘ਤੇ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ, ਪਰ ਉਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਕਿਸੇ ਨੇ ਵੀ 14 ਮਹੀਨਿਆਂ ਦੀ ਔਸਤ ਫਾਲੋ-ਅਪ ਅਵਧੀ ਵਿੱਚ ਖੂਨ ਵਗਣ ਦੀ ਰਿਪੋਰਟ ਨਹੀਂ ਕੀਤੀ।

ਕੀ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦਾ ਇਲਾਜ ਕਿਫਾਇਤੀ ਹੈ?

ਹੇਲੀਅਨ ਜਰਨਲ ਵਿੱਚ ਮਾਰਚ 2024 ਦੇ ਇੱਕ ਖੋਜ ਅਧਿਐਨ ਨੇ ਅੰਦਾਜ਼ਾ ਲਗਾਇਆ ਹੈ ਕਿ ਭਾਰਤ ਵਿੱਚ 10 ਸਾਲਾਂ ਦੀ ਮਿਆਦ ਵਿੱਚ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਦੀ ਪ੍ਰਤੀ ਮਰੀਜ਼ ਲਾਗਤ $3,00,000 ਹੈ। ਵੱਖ-ਵੱਖ ਅਨੁਮਾਨਾਂ ਦੇ ਆਧਾਰ ‘ਤੇ, ਟਾਈਪ ਏ ਅਤੇ ਟਾਈਪ ਬੀ ਦੋਵਾਂ ਸਥਿਤੀਆਂ ਵਾਲੇ ਲਗਭਗ 100,000 ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ ਹੋ ਸਕਦੇ ਹਨ, ਜੋ ਕਿ ਪਹਿਲਾਂ ਵਧੇਰੇ ਆਮ ਹਨ। ਇਸ ਕਾਰਨ ਇਲਾਜ ਮਹਿੰਗਾ ਹੋ ਸਕਦਾ ਹੈ। Roctavian ਵੀ ਸਸਤਾ ਨਹੀਂ ਹੈ ਅਤੇ ਇਸਦੀ ਕੀਮਤ ਲਗਭਗ 2 ਮਿਲੀਅਨ ਡਾਲਰ ਹੈ। ਭਾਰਤ ਵਿੱਚ ਟੈਸਟ ਕੀਤੇ ਗਏ ਜੀਨ-ਥੈਰੇਪੀ ਉਤਪਾਦ ਕਿਫਾਇਤੀ ਹੋਣਗੇ ਜਾਂ ਨਹੀਂ, ਇਹ ਦੇਖਣਾ ਬਾਕੀ ਹੈ, ਹਾਲਾਂਕਿ ਇਹ ਉਮੀਦ ਹੈ। ਸੇਂਟ ਜੌਹਨਜ਼ ਰਿਸਰਚ ਇੰਸਟੀਚਿਊਟ, ਬੈਂਗਲੁਰੂ ਦੇ ਹੇਮਾਟੋਲੋਜੀ ਰਿਸਰਚ ਯੂਨਿਟ ਦੇ ਮੁਖੀ ਡਾ. ਆਲੋਕ ਸ਼੍ਰੀਵਾਸਤਵ ਨੇ ਕਿਹਾ, “ਲਾਗਤ ਬਾਰੇ ਗੱਲ ਕਰਨਾ ਬਹੁਤ ਜਲਦਬਾਜ਼ੀ ਹੈ ਪਰ ਸਿਧਾਂਤਕ ਤੌਰ ‘ਤੇ ਇਹ ਭਾਰਤੀ ਸਿਹਤ ਸੰਭਾਲ ਪ੍ਰਣਾਲੀ ਵਿੱਚ ਸਮਝਦਾਰ ਹੋਣਾ ਚਾਹੀਦਾ ਹੈ।” ਹਿੰਦੂਉਸਨੇ ਵੇਲੋਰ ਵਿੱਚ ਮੁਕੱਦਮੇ ਦੀ ਅਗਵਾਈ ਕੀਤੀ।